Hom el duu a terme per tal d’estudiar-ne els seus efectes farmacodinàmics i la seva metabolització en l’organisme humà; per a establir-ne l’eficàcia terapèutica, profilàctica o diagnòstica; i per a conèixer-ne les contraindicacions, les reaccions adverses i determinar-ne la seguretat. La selecció dels criteris amb què hom l’efectua dóna lloc a diverses modalitats: en l' assaig clínic obert no hi ha un grup de control, per contraposició a un assaig clínic controlat ; en l' assaig clínic sense emmascarament la substància administrada és coneguda tant pels subjectes com per l’observador i l’analista; mentre que en l' assaig clínic a cec simple els subjectes ignoren el tractament aplicat, etc.
m
Medicina