Les cèl·lules embrionàries tenen una gran capacitat de replicació, es poden dividir indefinidament i són totipotents, per la qual cosa poden originar qualsevol tipus de llinatge cel·lular diferenciat. La seva producció a gran escala i la transformació en diferents teixits de l’organisme permetria tractar, almenys en teoria, malalties degeneratives com ara l’Alzheimer i el Parkinson, lesions medul·lars i, en definitiva, qualsevol malaltia causada pel funcionament anòmal d’un teixit o d’un òrgan, com la diabetis o els infarts de miocardi. Les cèl·lules mare embrionàries humanes s’obtenen d’embrions humans de 5-6 dies de desenvolupament, encara en un estadi preimplantacional, fet que ha generat intensos debats ètics. El 2005, molts països, inclòs l’Estat espanyol, permeten la utilització d’embrions humans procedents dels excedents de fecundacions in vitro realitzades en el marc de tractaments d’infertilitat per a extreure'n cèl·lules mare embrionàries. Aquest procés es realitza sempre amb el consentiment informat dels seus progenitors i sota el control estricte de comitès d’ètica d’experimentació. També es debat la possibilitat de generar embrions nous per fecundació in vitro per obtenir aquestes cèl·lules, procediment que ja es permet en alguns països. En aquest sentit, les mateixes cèl·lules mare es poden utilitzar per a obtenir oòcits i espermatozoides, que podrien ésser emprats en la generació d’embrions sense necessitat de donants i, per tant, sense el condicionament del consentiment informat. La utilització d’aquestes cèl·lules, combinada amb tècniques de clonatge que evitarien el rebuig del teixit generat un cop trasplantat, és una de les bases de la medicina regenerativa.
Un dels problemes de la recerca amb cèl·lules mare embrionàries i de teixit per al seu ús en medicina regenerativa és la dificultat de controlar-ne el cicle cel·lular, de tal manera que pugui diferenciar-se a voluntat de l’investigador. Respecte a la capacitat de proliferació indefinida de les cèl·lules mare embrionàries, investigadors del Centre de Medicina Regenerativa de Barcelona del Salk Institute dels EUA han descobert la xarxa gènica que controla el pas de cèl·lula indiferenciada proliferativa a cèl·lula diferenciada sense capacitat de proliferació, formada pels gens Oct4, Nanog, T, STAT3, Smad1 i BMP. També s’han identificat dues molècules, el factor de creixement semblant a la insulina (insuline-like growth factor o IGF) i el factor de creixement de fibroblasts (fibroblast growth factor o FGF), que estableixen el compartiment específic de cèl·lules humanes pluripotents. Pel que fa al control de la diferenciació cel·lular, al final del 2006 es feu públic el procediment per a obtenir cèl·lules pancreàtiques productores d’insulina a partir de cèl·lules mare embrionàries humanes a les quals s’havia practicat una transferència nuclear per fer-les compatibles amb un pacient determinat. Aquest procediment, que en part imita el procés natural, consisteix a cultivar les cèl·lules mare en diferents medis de cultiu als quals s’afegeixen de manera seqüencial diverses molècules inductores, en un procés que dura uns quinze dies.
Respecte a la regulació legal, a mitjan setembre del 2006 el consell de ministres de l’Estat espanyol aprovà el projecte de llei d’investigació biomèdica, el qual prohibeix explícitament obtenir embrions o preembrions amb la finalitat expressa d’ésser usats en investigació, però, en canvi, permet utilitzar els excedents procedents de fecundació in vitro per a la recerca sobre tractaments d’infertilitat, amb el consentiment informat dels progenitors. A l’Estat espanyol aquesta llei ha obert definitivament la porta a les investigacions amb cèl·lules mare per a tractaments de medicina regenerativa, inclosa la transferència nuclear somàtica per a generar línies cel·lulars genèticament i immunològicament compatibles amb els pacients. Tanmateix, per a evitar l’ús de cèl·lules mare embrionàries, s’han obtingut cèl·lules mare a partir de progenitors de la línia germinal, que en condicions normals generen les cèl·lules sexuals. El govern britànic autoritzà el 2007 la generació de preembrions híbrids d’humans i animals, i ha aprovat un procediment per a inserir un nucli d’una cèl·lula humana en una cèl·lula embrionària de vedella. Aquestes cèl·lules mare híbrides podrien ésser utilitzades en lloc de cèl·lules mare procedents de preembrions humans. També el 2007 un equip d’investigadors de la Universitat de Kyoto generà cèl·lules morfològicament i funcionalment idèntiques a les cèl·lules mare embrionàries a partir de fibròcits de la pell, és a dir, d’una cèl·lula diferenciada adulta. La tècnica utilitzada consisteix a introduir quatre gens (Oct3/4, Sox2, Klf4 i c-Myc) en aquestes cèl·lules mitjançant un retrovirus, de tal manera que reverteixen el programa embrionari de desenvolupament fins a l’estat de cèl·lula mare.