Hom coneix uns dos milers de barbiturats, però només una cinquantena són emprats en medicina. Depressors del sistema nerviós central, hom els empra com a hipnòtics, puix que actuen sobre el centre cerebral de la son, bé que poden ésser d’una manera gradual sedatius, hipnòtics o anestèsics generals, en augmentar la dosi o variar la via d’administració. Tenen una reduïda acció analgèsica i antipirètica. Llur efecte hipnòtic és degut a la indiferència que produeixen envers els estímuls externs, i causen una sensació de somnolència que va acompanyada d’un lleuger abaixament del metabolisme basal, a causa, en part, de la disminució de la sensibilitat del bulb raquidi a l’acció del diòxid de carboni, cosa que comporta la reducció de l’eficàcia pulmonar, que en els casos d’intoxicació aguda origina la mort per falla respiratòria.
És freqüent l’habituació als barbiturats (barbiturisme; drogoaddicció), estat d’intoxicació en què l’individu sent la necessitat de continuar prenent el fàrmac i fins i tot d’augmentar la dosi a mesura que s’estableix una dependència psíquica i fins i tot física dels efectes de la droga. Dins el conjunt dels barbiturats actualment preparats hom ha establert algunes relacions entre estructura química i activitat farmacològica; així, sobre l’esquelet de l’àcid barbitúric, els derivats alquildisubstituïts sobre el carboni en posició 5 donen hipnòtics, i els substituents arilats en posició 5 produeixen anticonvulsius; la monosubstitució en els nitrògens 1 o 3 dona composts sedatius de curta durada, i la substitució de l’oxigen del grup CO en posició 6 pel sofre constitueix la sèrie dels tiobarbiturats, d’acció potent i ràpida, però curta.
Normalment són administrats per via oral; en casos particulars són administrats per via parenteral en forma de solucions de llurs sals sòdiques; alguns d’ells, com el pentotal, són emprats per via intravenosa com a anestèsics. L’eliminació és duta a terme sobretot per l’orina; el ronyó té un paper important en llur neutralització.