Realitzà els estudis a la Universitat de Washington i a la Harvard University. Els seus treballs d’investigació, portats a terme a la multinacional Burroughs Wellcome des del 1942 i, des del 1945, realitzats juntament amb G. B. Elion, s’han centrat en l’estudi del metabolisme dels àcids nucleics i, especialment, en el coneixement de les diferències existents entre el metabolisme de les cèl·lules normals i el de les cèl·lules canceroses. Els resultats dels treballs van fer possible el descobriment i la síntesi de substàncies com ara els antitumorals 6-mercaptopurina i tioguanina, immunosupressors (azatioprina), antibacterians (trimetoprim) i antivírics (aciclovir i AZT). Rebé el premi Nobel de medicina i fisiologia (compartit amb G. B. Eliot i J. W. Black).