Graduat en ciències bioquímiques a la Universitat Harvard (1992), obtingué el doble títol de doctor en medicina i doctor en neurociència a la Universitat Stanford (1998), on posteriorment completà la formació clínica en psiquiatria (2004). Des del 2004 és professor de bioenginyeria i de psiquiatria i ciències del comportament de la Universitat Stanford, on ha desenvolupat la major part de la seva trajectòria científica. Des del 2014 és també investigador del Howard Hughes Medical Institute. Ha centrat la recerca en l’estudi dels circuits neuronals implicats en la conducta, les emocions i els trastorns neuropsiquiàtrics.
És conegut sobretot per la seva contribució decisiva al desenvolupament de l’optogenètica, una tècnica que permet activar o inhibir amb gran precisió determinades poblacions de neurones mitjançant estímuls lumínics. A partir de les canalrodopsines, proteïnes sensibles a la llum identificades i caracteritzades per Peter Hegemann, Georg Nagel i els seus col·laboradors, el seu grup demostrà el 2005 que aquestes proteïnes podien emprar-se per controlar amb llum l’activitat de neurones de mamífers. Aquest avenç contribuí decisivament a establir l’optogenètica com una eina per estudiar les xarxes neuronals implicades en processos com la percepció, el moviment, la memòria, l’aprenentatge, la por o els mecanismes de recompensa. Per les seves aportacions en aquest àmbit, el 2026 juntament amb Hegemann i Nagel compartiren el premi Nobel de fisiologia o medicina.
També ha desenvolupat noves eines per a la visualització i l’anàlisi dels teixits biològics, entre les quals destaquen les tècniques CLARITY i STARmap.